近日中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公告，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的 AAV 基因治療藥物 Zolgensma （OAV101 注射液）在中國遞交的臨床實驗申請已獲得許可。

據中國《每日經濟新聞》今 ( 20 ) 日報導，此種藥物能治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA），只需要接受一次靜脈注射給藥，就有可能痊癒。目前 Zolgensma 已在全球近 40 個國家與地區獲准使用，其中，日本在 2020 年將其納入健保，患者僅需要支付 30 ％費用，而英國則是在 2021 年 3 月納入國家醫療服務體系。

不過，其天價也曾引發巨大爭議。目前一針要價 212.5 萬美元（約新台幣 5,600 萬元），被喻為史上單價最高的藥物。

對此，有人曾質疑，諾華是以孩子性命要脅。據《彭博社》報導， Zolgensma 也在美國引起兩派人馬爭論。支持者認為，諾華找到了治療罕見疾病的方法，拯救了絕望的家庭。而批評者則認為，這是種定價失控的行為。

對於社會的批評，諾華 CEO 則表示，若此種療法僅需進行一次，費用將比目前所有療法還要便宜。

諾華（Novartis）公司。   圖 : 翻攝自NAI500.com

諾華（Novartis）公司。   圖 : 翻攝自NAI500.com