最近健保給付近億元的AADC缺乏症基因治療藥，引發社會討論。有人質疑健保是否該負擔如此高昂的費用；但若只用短期財務觀點檢視罕病醫療，我們將錯失台灣最具潛力的生醫發展契機。

AADC缺乏症是一種嚴重的遺傳罕見疾病，發病率約三萬分之一。台大胡務亮教授領先全球，以AAV病毒載體精準遞送校正基因，讓病患獲得實質改善，科學貢獻足以載入史冊。這項技術後來雖因台灣缺乏投入而由外國藥廠商業化，但其意義遠不止「治好一種罕病」。AADC也是巴金森氏症研究的重要前導──若未來AAV或替代載體成本下降，補充AADC基因將可能改寫全球上千萬人的生活。

仁新公司的LBS-008亦是如此。原本開發用於罕見眼疾斯特格病變，如今第三期臨床試驗成功，也意味著它有機會延伸至最常見的乾式黃斑部病變──老人失明的主因，真正的全球大市場。

安基生技的AJ201則以改善粒線體功能為核心，原本鎖定甘迺迪氏症，但粒線體損傷涉及多種神經退化疾病，未來應用潛力更是無可限量。

三個例子指向同一件事：罕病研究不是成本，而是高階生醫的起跑線。

罕病患者讓科學家能在小規模族群驗證新技術；而一旦成功，即能擴大至數十倍、數百倍的普遍疾病，是全球生技共同的路徑。

因此，罕病患者不是社會的負擔，而是推動生醫創新的「先鋒」。台灣若願意投資這些「沒人要做的難題」，不只是人道，更是布局未來的產業策略──先付出，才能有收穫；有了技術，才談得上分配。

社會不該用短視的算盤看待罕病用藥，而應看見：這正是台灣下一座護國神山萌芽的地方。

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