健保署今年十二月將給付一針要價一億元的AADC缺乏症基因治療新藥，引發資源分配爭議。有醫師質疑，砸重金後病童雖能延長壽命至二十歲以上，但九成仍無法獨立行走，終身需要照顧，恐排擠百名癌症病人權益。衛福部長石崇良則以「落水先救誰」譬喻決策兩難。
衛福部健保署規劃自今年12月起，針對18個月以上、未滿6歲的AADC（芳香族L-胺基酸脫羧酵素）缺乏症患者，提供這項新藥的暫時性支付。AADC缺乏症是一種先天性基因缺陷疾病，患者體內無法正常合成AADC，導致出現類似帕金森氏症的嚴重運動功能障礙，平均壽命通常僅約7歲。
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胸腔內科醫師蘇一峰質疑AADC缺乏症基因治療的高費用與效果。他指出，每劑治療費用高達1億元，雖能讓病童活過20歲，但患者仍有運動和智能障礙，九成無法獨立行走，需長期醫療照護。若每年13名病童使用此藥，每位國民需負擔65元。他舉例，癌症病人的健保花費約50萬至100萬，1億元可幫助100至200位癌症患者，將如此高額的費用投入少數病童，等於挪用其他疾病的資源。
面對外界對高價藥物排擠資源的質疑，衛福部長石崇良坦言決策困難。他在接受訪談時形容，就像他老婆問他，「如果我跟你媽媽掉進海裡，你要先救誰？」他表示，基因治療、再生醫療等突破性新藥問世，確實為過去束手無策的疾病帶來曙光，但伴隨而來的是極高昂的價格。在健保資源有限、需照顧病患眾多的現實下，要決定是否給付確實相當為難。
石崇良表示，健保評估新藥係透過醫療科技評估（HTA），綜合臨床療效、成本效益，並參考英、加、澳等國經驗及社會倫理影響。他指出，AADC新藥已進入第二期臨床試驗，數據顯示療效明確、可延長壽命，病友團體也反映症狀明顯改善。至於「只能活到20歲」的說法，他解釋是因追蹤年限尚短，並非藥效僅止於此。
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他進一步說明，該藥在台灣臨床試驗共納入26名病童，除2人因其他因素去世，其餘皆存活且壽命延長。專家委員會是依國際研究、國內資料及HTA評估結果審慎審查後通過，並提報共擬會討論，符合健保藥品審議的既定作業流程。
醫師蘇一峰質疑AADC新藥1針1億效益，恐排擠癌症與其他健保資源。 圖：翻攝自蘇一峰 臉書專頁
