京都大學腦神經外科教授高橋淳率領的研究團隊在2017年8月發表成功利用iPS細胞治療,改善帕金森氏症症狀。日前,日本政府批准京都大學醫師提出申請以誘導性多功能幹細胞(iPS細胞)製成神經細胞,移植到帕金森氏症患者腦內的臨床實驗計畫,可能是全球首例以iPS細胞治療帕金森氏症的人體臨床實驗計畫。

iPS細胞是「誘導性多功能幹細胞」(induced pluripotent stem cell,縮寫作iPS),是利用導入特定基因或是特定基因產物(蛋白質)等方式送入體細胞(如:皮膚細胞或是肝臟細胞)中,使該體細胞變成為具備如同胚胎幹細胞(ES細胞) 般,具有分化成各式細胞之多功能分化能力,並且可以持續增生分裂。

根據日本放送協會(NHK)、日本經濟新聞報導,以京大教授高橋淳為首的研究團隊接受京大校內的「治驗審查委員會」的審查,向醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)申請運用iPS細胞治療帕金森氏症臨床實驗。

研究團隊打算依計畫約造出500萬個神經細胞,再植入帕金森氏症患者腦內,有部分移植細胞將定著於腦內,估計可望改善症狀,並提高口服藥的效果。

日本大約有15萬名帕金森氏症患者。帕金森氏症是腦內分泌神經傳達物質多巴胺(Dopamine)的神經細胞不足所造成的疾病,會出現身體顫抖、肌肉緊繃的情況,至今並無有效根治方法。在日本,運用iPS細胞移植到人體的研究,過去獲准案例有治療眼疾重症及心臟病,而治療帕金森氏症則是第3例。