罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的基因治療藥Zolgensma，自8月起已列入健保給付範圍，由於單劑高達4900萬元，健保署與藥廠協商採用分期付款的方式。健保署副署長蔡淑鈴表示，希望這種分期付款的模式能夠應用在其他一次性高價且長效或終身有效的藥物上，目前正在與另一款新台幣1200萬血癌CAR-T細胞治療的廠商進行價格談判。
Zolgensma是瑞士諾華公司開發的新型基因治療藥，2019年在美國上市，適用於罕見遺傳性疾病SMA的治療，其原理是將有效基因注入患者體內，取代缺陷的基因，是一種突破性的「基因療法」。自8月起台灣將此藥物納入健保給付，適應症限定「6個月以下發病，且有基因突變」者，經過共擬會議價後，每劑新台幣4900萬元。衛福部表示，8月8日已有一名南部6個月以下的嬰兒符合給付條件，是台灣第一例使用此藥物的個案。
蔡淑鈴指出，由於單劑高達4900萬元，此藥物採用「分期付款」的方式，必須確認藥物有效後才會全額給付。她希望能以此案例為先例，未來對於其他一次性高價且長效或終身有效的藥物，也能採用同樣的方式給付。蔡淑鈴說明，另一款血癌CAR-T細胞治療該藥物主針對難治或復發性的血癌患者，也是一次性的療程，想套用SMA藥物的模式分期付款，目前健保署還在與該治療的廠商議價，也在給付審查當中。
